Первый в мире препарат для лечения дистрофии Миоши, разработанный в Белгородской области, прошёл клинические испытания, сообщает ТАСС со ссылкой на кандидата биологических наук, директора объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ Алексея Дейкина.
В 2024 году планируется подать заявление в Минздрав о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах.
Как пояснил ученый, дистрофия Миоши – это редкое прогрессирующее заболевание, которое встречается у людей в возрасте старше 35 лет. Оно связано с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток.
Разработка препарата ведется совместно с компанией «Артген Биотех». Лекарство работает за счет доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. Обе формы препарата прошли исследование по эффективности и безопасности.