Белгородские учёные разработали методику получения ценного белка, который используется в лечении синдромов Альцгеймера, Паркинсона и спинально-мышечной атрофии (СМА). И помогает в этом молоко – нет, не коров или коз, а кроликов.
«Живые заводы»
Для профилактики и лечения ряда опасных заболеваний требуются нейропротекторы – препараты, которые защищают нейроны головного мозга и увеличивают продолжительность их жизни. Состав препаратов сложный, компоненты дорогие. В частности, для производства нейропротекторов используют человеческий белок теплового шока (Hsp 70), вещество крайне недешёвое, особенно если получать его искусственно – in vitro, то есть в пробирке. Стоимость одного грамма такого белка составляет 30 тыс. долларов США.
Учёные НИИ Фармакологии живых систем Белгородского государственного национального исследовательского университета справедливо решили, что незачем платить зарубежным коллегам, если есть возможность делать качественный продукт самим. Отечественный аналог обойдётся всего в четыре-десять долларов США. Секрет такой разницы цен заключён в способе производства: вместо стеклянных колб и капризного оборудования белгородцы решили использовать кроликов и получать белок in vivo – непосредственно в организме животного. Только для этих целей используют не обычных грызунов, а генно-модифицированных.
Такие «живые заводы» по производству важных органических веществ называются продуцентами. Вначале в лабораторных условиях генетики работают над созданием кроликов-продуцентов человеческого белка теплового шока. В дальнейшем к процессу подключаются компании, которые разводят кроликов и получают от них молоко. В Белгородской области таким специфическим делом занимается «ВладМиВа».
Геномное редактирование
В год, по оценкам учёных, генно-модифицированный кролик может дать около пяти литров молока. Из него в итоге выделят примерно 15 граммов белка. Если речь идёт о целом стаде таких животных, то количество получаемого белка может полностью заменить импортный продукт на российском рынке. Над проектом трудятся молодые учёные – студенты шестого курса мединститута Евгений Патраханов и Владимир Покровский.
В серьёзную науку молодые люди пришли на третьем курсе, когда совместно с преподавателем писали научную работу. После этого ребят позвали на стажировку в Москву.
«В Институте биологии гена РАН мы познакомились с основами создания трансгенных животных и по возвращении начали заниматься этим здесь, в Белгороде, – рассказывает Владимир Покровский.– В нашем университете есть все необходимые условия для проведения таких сложных исследований, высокотехнологичное оборудование. У нас уклон всё-таки медицинский, поэтому мы занимаемся патологиями нейродегенеративного характера, кардиопатологиями и обменом веществ».
Кролики не часто используются для лабораторных исследований, тем более в роли продуцентов. Условия содержания животных сильно отличаются от тех, которые требуются крысам и мышам. У мелких грызунов выше устойчивость к заболеваниям, они менее требовательны к корму и могут жить в небольших клетках большими группами. Однако и молока с них особо не надоишь, тем более – для промышленных целей.
Для получения рекомбинантного белка подойдёт почти любое молоко, но животное-продуцент должно пройти сложный процесс геномного редактирования. Белгородские учёные шутят, что в идеале стоило бы создать трансгенную корову, из молока которой за один удой получался бы годовой запас необходимого вещества. Но бурёнки точно не смогут существовать в лабораторных условиях, пока идёт разработка и клинические испытания подобной линии.
Человеческий белок теплового шока выбрали в качестве экспериментального, поскольку он показался учёным наиболее перспективным на данный момент. Однако основная цель исследователей – не столько получение продукта, сколько разработка рабочего механизма получения различных рекомбинантных белков от кролика-продуцента. В зависимости от того, какой именно ген учёные добавят или скорректируют у кролика, можно будет получать различный результат.
Кстати
Белгородские кролики-продуценты человеческого белка теплового шока станут первыми животными, от которых учёные получают данное вещество. В будущем планируется создать ещё несколько линий трансгенных животных – каждая линия будет отредактирована для производства конкретного продукта. Менять уже вживлённый ген на другой после успешного редактирования не получится.